美国FDA批准阿尔茨海默病Tau PET显像剂Tauklarify

美国食品药品监督管理局已批准一款面向阿尔茨海默病评估的新型脑部显像剂Tauklarify上市。该药物又名MK-6240，是一种用于成人正电子发射断层成像(PET)的放射性诊断药物，主要适用于存在认知 impairment、并需由医生评估脑内Tau蛋白异常聚集情况的成年人。Tau蛋白形成的扭曲、不溶性纤维沉积，被认为与阿尔茨海默病等神经退行性疾病相关。

研发企业Lantheus表示，Tauklarify的安全性在两项临床试验中进行了评估，涉及超过1700名受试者。不良反应发生率低于1%，常见反应包括头痛、恶心、注射部位反应、头晕和腹部不适等，发生率均较低。

此次批准还基于两项盲法阅片研究。研究人员分析了来自三项临床试验、超过500名受试者的PET图像，参与者包括轻度认知障碍患者、轻度阿尔茨海默病痴呆患者，以及认知功能未受损的对照受试者。所有受试者在Tau PET显像前接受约185兆贝克勒尔(5毫居里)的Tauklarify静脉给药。

在两项研究中，独立阅片医生均接受了图像判读培训，并在不了解受试者临床信息及β淀粉样蛋白PET结果的情况下，对扫描结果进行阳性或阴性判定，用于评估Tau神经原纤维缠结病理。第一项研究纳入279名受试者，阳性一致率为80%至88%，阴性一致率为98%至99%;第二项研究纳入338名受试者，阳性一致率为68%至82%，阴性一致率为93%至99%。两项研究中，不同阅片医生之间的一致性均保持较高水平。

Lantheus同时说明，Tauklarify用于评估其他脑部疾病的安全性和有效性尚未确立。公司尚未明确该显像剂的即时供应安排，表示将继续支持阿尔茨海默病治疗相关项目，并评估更广泛商业化供应的适当路径。Tauklarify此前由Enigma Biomedical USA推进开发，后者于2023年将其子公司Cerveau Technologies出售给Lantheus，以完成该药物后续开发。